Références

NOR : TSSH2524388A
ELI : https://www.legifrance.gouv.fr/eli/arrete/2025/8/29/TSSH2524388A/jo/texte
Source : JORF n°0205 du 4 septembre 2025, texte n° 102

En-tête

Le ministre de l’économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique et le ministre auprès de la ministre du travail, de la santé, des solidarités et des familles, chargé de la santé et de l’accès aux soins,
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 1151-1, L. 1431-2 et R. 6122-25 ;
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles R. 161-70 et R. 161-71 ;
Vu l’ordonnance n° 2016-1729 du 15 décembre 2016 relative aux pharmacies à usage intérieur ;
Vu le décret n° 2019-489 du 21 mai 2019 relatif aux pharmacies à usage intérieur ;
Vu l’arrêté du 24 novembre 2021 limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à certains établissements de santé en application des dispositions de l’article L. 1151-1 du code de la santé publique ;
Vu l’avis de la Haute Autorité de santé en date du 6 février 2025,
Arrêtent :

Article 1

L’administration de médicament de thérapie génique indiqué dans le traitement des enfants atteints de la forme infantile tardive, se manifestant avant 30 mois, ou juvénile précoce, se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus, de leucodystrophie métachromatique et asymptomatique, sans manifestation clinique, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive ou comportementale, est soumise aux dispositions du présent arrêté.

Article 2

I. – L’administration de médicament de thérapie génique mentionnée à l’article 1^er ne peut être réalisée que dans les établissements de santé prenant en charge des enfants, pour lesquels le projet thérapeutique a fait l’objet d’une réunion de concertation pluridisciplinaire au sein du centre de référence compétent, en présence de professionnels ayant l’expérience de l’allogreffe de moelle et de la thérapie génique dans les leucodystrophies métachromatiques.
II. – Ces établissements de santé répondent également à l’ensemble des critères suivants :
1° L’établissement de santé est autorisé sur un même site, pour les activités de soins mentionnées aux 1°, 8° et 15° de l’article R. 6122-25 du code de la santé publique, dans les conditions suivantes :

a) L’autorisation délivrée au titre du 8° précité est accordée pour pratiquer l’activité de greffes de cellules hématopoïétiques sur les enfants, en application du 2° de l’article R. 6123-78 du même code ;
b) L’autorisation délivrée au titre du 15° précité s’exerce selon la modalité réanimation pédiatrique spécialisée, en application du 2° de l’article R. 6123-34-2 du même code ;

2° L’établissement de santé dispose :

a) Sur son site, d’unités de soins pédiatriques spécialisées en neurologie et en hématologie ;
b) Sur son site, d’un accès à un plateau technique permettant la réalisation d’imagerie par résonance magnétique nucléaire à utilisation clinique. L’établissement de santé organise ses activités cliniques pour permettre à un radiologue d’interpréter l’imagerie par résonance magnétique dans un délai compatible avec l’état clinique du patient ;
c) D’une pharmacie à usage intérieur autorisée à la reconstitution des médicaments de thérapie innovante, en application du 4° du I de l’article R. 5126-9 du code de la santé publique, ou exerçant déjà cette activité avant l’entrée en vigueur du décret n° 2019-489 du 21 mai 2019 relatif aux pharmacies à usage intérieur. La pharmacie assure notamment la réception, la conservation, la reconstitution en vue de l’administration au patient ainsi que la dispensation des médicaments de thérapie innovante. Le cas échéant, elle peut organiser la conservation et la reconstitution de ces médicaments, dans les conditions prévues à l’article R. 5126-25 du code de la santé publique ;

3° L’établissement de santé dispose des personnels suivants :

a) De personnels paramédicaux formés à la prise en charge des enfants ;
b) D’au moins un médecin spécialisé en anesthésie-réanimation, formé ou expérimenté en pédiatrie ;
c) D’un médecin spécialisé en radiologie, formé ou expérimenté en pédiatrie ;
d) D’au moins un médecin hématologue, expérimenté dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de maladie neuro dégénératives ou neurométaboliques, formé ou expérimenté en pédiatrie ;

4° L’établissement de santé organise ses activités cliniques pour permettre une coordination immédiate et permanente entre hématologues et réanimateurs formés à l’administration de médicaments de thérapie génique et au suivi des patients traités par ces médicaments. Les effectifs médicaux des unités de soins d’hématologie et de neurologie pédiatrique doivent être suffisants pour permettre la continuité des soins, dès lors qu’un patient séjourne dans le service ;
5° L’établissement de santé identifie les protocoles spécifiques et adaptés à la prise en charge des patients concernés, dans des délais compatibles avec leur état clinique.

Article 3

I. – L’agence régionale de santé territorialement compétente fixe la liste des établissements de santé autorisés à procéder à l’administration de médicament de thérapie génique mentionnée à l’article 1^er au regard des critères définis à l’article 2.
II. – L’établissement de santé figurant sur la liste précitée informe l’agence régionale de santé de tout changement intervenu dans les conditions mentionnées à l’article 2.
III. – L’agence régionale de santé assure le contrôle du respect des dispositions du présent arrêté dans les établissements désignés en application du I.

Article 4

Les dispositions du présent arrêté sont applicables jusqu’au 1^er août 2027.

Article 5

Le présent arrêté sera publié au Journal officiel de la République française.

Date et signature(s)

Fait le 29 août 2025.

Le ministre auprès de la ministre du travail, de la santé, des solidarités et des familles, chargé de la santé et de l’accès aux soins,
Pour le ministre et par délégation :
La directrice générale de l’offre de soins,
M. Daudé

Le ministre de l’économie, des finances et de la souveraineté industrielle et numérique,
Pour le ministre et par délégation :
La cheffe de service, adjointe au directeur de la sécurité sociale,
D. Champetier